Две независимые группы исследователей опубликовали в журнале Nature результаты клинических испытаний, показывающие, что инъекции стволовых клеток в мозг людей с болезнью Паркинсона не только безопасны, но и демонстрируют признаки эффективности.
Болезнь Паркинсона связана с гибелью нейронов, вырабатывающих дофамин, и сопровождается тремором, скованностью и замедлением движений. Лекарства, полностью излечивающего болезнь, пока нет. Две группы исследователей тестировали новый метод лечения: они вводили в мозг нейроны, полученные из стволовых клеток, — в обоих испытаниях у части участников фиксировали улучшение симптомов.
В исследовании, которое проводили в США и Канаде, участвовали 12 пациентов. Ученые вырастили нейрональные клетки из эмбриональных стволовых клеток и ввели их в скорлупу (путамен) —область мозга, которая участвует в моторных функциях и нейроны в которой часто погибают при болезни Паркинсона
Пятеро участников получили низкую дозу — 0,9 млн клеток, остальные — 2,7 млн. В течение года пациенты принимали иммуносупрессоры для предотвращения отторжения. Сканирование мозга показало увеличение выработки дофамина, при этом улучшение сохранялось в течение 18 месяцев после процедуры.
Группа из Киотского университета применила другой подход: клетки донора перепрограммировали в плюрипотентные, а затем дифференцировали в нейрональные. Семь пациентов (возраст 50–69 лет) получили от 5 до 11 млн таких клеток.
Проблема, с которой столкнулись ученые, — низкий уровень выживаемости клеток. Несмотря на это, у большинства участников увеличилась выработка дофамина. В среднем симптомы улучшились на 10 баллов, включая снижение тремора и потребности в помощи.
Несмотря на обнадеживающие результаты в обеих работах, эксперты подчеркивают необходимость более масштабных исследований для подтверждения эффективности методов.
Японские ученые уже в этом году планируют начать более масштабное исследование фазы 3. Они заключили партнерское соглашение с компанией Sumitomo Pharma, которая планирует подать заявку на условное одобрение продукта по ускоренной схеме, возможной в Японии.
