Исследователи разработали однодозовую генетическую терапию препаратом CTx1000. Она блокирует белки, которые вызывают заболевание двигательных нейронов. Также они известны как боковой амиотрофический склерозоз (БАС) и лобно-височная деменция (болезнь Лу Герига). Эти два неизлечимых нейродегенеративных заболевания приводят к смерти.
В здоровых нейронах естественным образом вырабатывается ДНК-связывающий белок TAR 43 (TDP — 43). Он важен для их здорового функционирования. Однако TDP — 43 может модифицироваться после синтеза. Это приводит к его накоплению и агрегации, что препятствует правильной работе. Процесс связан с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями.
Впервые раскрыв механизм накопления патологического TDP — 43 при БАС и болезни Лу Герига, исследователи из Университета Маккуори в Сиднее создали генетическую терапию. Она устраняет накопление белка TAR 43 и предотвращает их повторное формирование.
Исследователи обнаружили, что у мышей однократная доза CTx1000 воздействовала только на «плохой» TDP — 43, оставляя здоровую его версию в покое. Это не только было безопасно, но и эффективно.
Исследование опубликовано в журнале Neuron.
