Результаты финальной стадии клинических испытаний показали, что гель, содержащий ДНК , помогает залечить раны пациентов с буллезным эпидермолизом (синдромом бабочки) и предотвратить дальнейшее повреждение кожи. Возможность использования новой терапии рассматривается американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и может быть одобрена уже в начале следующего года.
Гель для терапии B-VEC предназначен для лечения подтипа синдрома бабочки, известного как дистрофический буллезный эпидермолиз. Его вызывают мутации в гене COL7A1. Он кодирует тип коллагена, в частности, похожий на веревку белок, который помогает прикрепить внешний слой кожи к нижнему. У людей с дистрофическим буллезным эпидермолизом эта стабилизация отсутствует, поэтому их слои кожи трутся друг о друга и образуют волдыри.
Гель доставляет рабочие копии гена COL7A1 непосредственно в поврежденную кожу пациентов. Он содержит вирус герпеса, модифицированный таким образом, что он не может размножаться в клетках человека, и несет две копии COL7A1. Исследователи отмечают, что герпес хорошо подходит для такой терапии: он может уклоняться от иммунитета и переносить большие фрагменты ДНК.
Дерматологи обрабатывают рану у пациента с буллезным эпидермолизом. Изображение: Mark Hanlon, Stanford Medicine
В ходе испытания 28 пациентам наносили гель на одну из ран один раз в неделю в течение примерно шести месяцев, а другую рану аналогичного размера лечили гелем плацебо. Через три месяца 71% ран, обработанных B-VEC, полностью зажили, по сравнению с 20% ран, обработанных плацебо. Кроме того, эффект воздействия сохранялся до шести месяцев, препятствуя образованию новых ран.
Буллезный эпидермолиз или синдром бабочки — это редкое генетическое заболевание, при котором кожа человека чрезвычайно чувствительна к внешним воздействиям. При малейших повреждениях и незначительных травмах на ней образуются пузыри и эрозии. В настоящее время не существует одобренных методов лечения. Врачи лечат только симптомы по мере возникновения пузырей на коже. Это включает в себя очистку кожных ран, покрытие их мазями и повязками и ежедневную замену этих повязок.
Раны пациентов часто вновь открываются во время заживления и могут оставаться открытыми в течение месяцев или даже лет. Хронические раны и накопление рубцовой ткани подвергают пациентов риску опасных для жизни инфекций, деформаций конечностей и плоскоклеточного рака кожи.
Исследователи отмечают, что во время испытаний гель наносился в клинических условиях, но, когда он будет одобрен FDA, его можно будет использовать самостоятельно в домашних условиях при смене повязки.
