Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (англ. Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат «Хемдженикс» (Hemgenix). Это не только первый препарат для генной терапии гемофилии, но и самый дорогой препарат в истории. Одна доза «Хемдженикса» стоит $3,5 млн (211, 278 млн руб.).
Гемофилия — наследственное нарушение свертываемости крови, который вызывает недостаток фактора свертывания крови. Вызывает тяжелые и частые кровотечения. Гемофилия В обусловлена дефицитом плазменного фактора свертывания IX и характеризуется кровоточивостью гематомного типа.
Сейчас в США пациентов с гемофилией лечат дорогостоящими внутривенными инъекциями специального белка. Он способствует свертыванию крови и предотвращает кровотечение. Представители фармацевтической компании CSL Behring из Пенсильвании, США, объявили цену лекарства в $3,5 млн вскоре после одобрения FDA, заявив, что препарат, в конечном итоге, снизит расходы на здравоохранение. Главный аргумент — пациенты будут реже страдать от кровотечения и им потребуется меньше инъекций для нормализации свертывания крови.
Согласно исследованию, процитированному Национальной медицинской библиотекой, объявленная цена делает «Хемдженикс» самым дорогим лекарством в мире. Так, препарат от CSL Behring побил рекорд генной терапии «Золгенсма» (Zolgensma) от компании Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии. Препарат стоит около $2 млн. Оба лекарства состоят из одной дозы.
