• Спорт
  • Политика
  • Общество
  • Технологии
  • Шоу-бизнес
  • Авто
Чтение: Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием
Поделиться
Уведомление Показать больше
Font ResizerAa
Font ResizerAa
  • Спорт
  • Политика
  • Общество
  • Технологии
  • Шоу-бизнес
  • Авто
Search
  • Спорт
  • Политика
  • Общество
  • Технологии
  • Шоу-бизнес
  • Авто
У вас есть существующая учетная запись? Войти
Подписывайтесь на нас
> Технологии > Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием
Технологии

Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием

10.09.2024
2 мин. чтение

Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием

Исследовали в клинических испытаниях проверили эффективность генной терапии для лечения врожденного амавроза Лебера.

Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз.

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN — 101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость зрения и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки.
Томаса Алеман, соавтора исследования

ПОМЕЧЕНО: генная, заболеванием, зрение, пациентов, редким, Терапия, улучшила
Maxim 10.09.2024
Оставить комментарий Оставить комментарий

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

ЛУЧШИЕ НОВОСТИ

СВЕЖИЕ НОВОСТИ

Ереван ратифицировал Римский статут, но это может не спасти его от Баку
«Резидент»: Глава ОП Ермак продолжает добиваться отставки главкома Сырского
Песков заявил, что Минобороны РФ расследует гибель «Эрнеста» и «Гудвина»
Мошенники научились красть деньги с карты, даже не имея её данных
Арестован руководитель компани «Серконс», обвиняемый в нападении на блогеров
Медведев рассказал о яйцах Зеленского после отмены выборов
Российские войска вошли в Угледар, в городе идут уличные бои
Большой разлом: рассорит ли Украина Казахстан и Россию
Baza: машину председателя комитета ГД Картаполова проверяют на наличие бомбы

Читайте также:

В Москве дожди, а в пустыне — выпал снег: посмотрите на редкое явление из космоса

27.06.2025

Обнаружено самое далекое мини-гало: радиосигнал прошел 10 млрд световых лет

27.06.2025

Товары для взрослых начнут продавать онлайн по биометрии

27.06.2025

Две трети абитуриентов выбирают ИИ как приоритетное ИТ-направление

27.06.2025
Подписывайтесь на нас
Welcome Back!

Sign in to your account

Забыли пароль?